2019高中生物 第六章 遺傳與人類健康 6.3 基因治療和人類基因組計劃課件 浙科版必修2.ppt

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1、第六章 遺傳與人類健康第三節(jié) 基因治療和人類基因組計劃,傳統(tǒng)的治療疾病的方法有藥物治療和手術治療。 如：糖尿病患者的病癥是尿糖、多飲、多食、多尿。病因是胰島細胞病變，導致胰島素分泌量下降，使血糖上升。 該病的早期治療方案是：,那么有沒有最根本、最徹底的治療辦法呢？,3.幾年前，科學家將人體內(nèi)控制合成胰島素的基因成功地導 入了一奶牛受精卵內(nèi)，從而穩(wěn)定地從乳汁中獲得了大量的 胰島素。,1.利用從動物中提取出來的胰島素治療,2.直接從人體血清中提取,（費用昂貴，產(chǎn)量少）,（因為是動物體內(nèi)的，效果不是很理想）,（應用了基因工程原理，但是病人還是必 須定時注射胰島素，屬于藥物治療）,有人把正常胰島素

2、基因轉入胰島細胞中，使細胞恢復合成胰島素的能力，即進行基因治療。,一、基因治療及策略,1.概念： 為細胞補上丟失的基因或改變病變的基因， 以達到治療遺傳病的目的。,,嚴重綜合免疫缺陷癥（SCID） 氣泡兒童,所謂“氣泡兒童”，是指那些一生下來就患有先天性SCID的兒童。該免疫缺陷癥表現(xiàn)為T細胞和B細胞的嚴重免疫缺陷，如不治療，嬰兒會在出生后一年內(nèi)，由于嚴重和反復的感染而夭折。 SCID常規(guī)療法是進行骨髓移植，但是它的配型很困難；而且如果捐獻者患有感染性的單核細胞增多癥，會導致病人產(chǎn)生淋巴瘤。 “氣泡兒童”往往需要在無菌、消毒的隔離環(huán)境中才能生存下來。,SCID病的病因： 患者體細胞中的腺苷脫

3、氨酶基因缺失，使細胞中不能合成腺苷脫氨酶（ADA）。 ADA在淋巴細胞中最多，ADA缺乏導致脫氧腺苷和脫氧三磷酸腺苷蓄積在細胞內(nèi)，特別是淋巴細胞內(nèi)。這兩種代謝產(chǎn)物對淋巴細胞具有毒性，它們能抑制核糖核苷酸還原酶活性而阻礙DNA合成，使淋巴細胞不能正常繁殖，從而使患者缺乏正常的免疫功能。,腺苷,肌苷,脫氧腺苷,脫氧肌苷,,ADA,,ADA,1990年第一例基因治療臨床試驗獲得成功: 具體方法： 將腺苷脫氨酶（ADA）基因轉移到SCID病人的T淋巴細胞中，然后把轉基因細胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)。,克隆得到正常ADA基因,以病毒DNA為載體，將ADA基因帶到T細胞,ADA基因整合到T細胞的染色體上,正

4、常T細胞回注到病人體內(nèi),,,,效果： 3年后，病人50%的T淋巴細胞能產(chǎn)生ADA，大大減輕了癥狀，使患者開始了正常人的生活。,改變病變基因的方法,先找到致病基因 誘發(fā)其突變產(chǎn)生正?；?借助載體，把正?；蚍呕氐讲∪松眢w內(nèi)去 進入體內(nèi)的正?；驊１磉_,選擇治療基因,,與載體結合,將基因轉入患者體內(nèi),,,治療基因的表達,改變病變基因的步驟：,從患者獲取適當?shù)募毎w外培養(yǎng)。 將治療基因體外導入細胞。 篩選、增生表達治療基因的細胞。 將細胞送回患者體內(nèi)。,1985年,美國科學家首先提出 1990年10月正式啟動 2001年公開發(fā)表工作草圖 2003年圓滿完成測序任務,1.過程：,中國承擔了1

5、%的測序任務，即3號染色體上的3000萬個堿基對。2000年4月提前完成。,參加國：,美國，英國，德國，日本，法國，中國（1999年9月，1）,二、人類基因組計劃,測定人類基因組的全部核苷酸（或者說堿基）的序列， 解讀其中包含的遺傳信息。,2.目的：,人類基因組測序,需測定人的 條染色體的DNA的堿基序列。,24,果蠅基因組測序,需測定人的 條染色體的DNA的堿基序列。,5,水稻雌雄同體，沒有性別，更沒有性染色體。 基因組研究12條就夠了,二倍體水稻有24條染色體，若進行基因組研 究，需要研究幾條？,人類基因組由31.6億個堿基對組成，已發(fā)現(xiàn)的基因約3-3.5萬個。,3.結果：,人類基因組

6、計劃是人類歷史上第一次由全世界各國不分大小、不分強弱，所有科學家一起執(zhí)行的科研項目。實施人類基因組計劃伊始，發(fā)達國家具有遠見的科學家即號召全球各個國家的政府都重視這一項目，并號召全世界科學家共同參與，建議所有的進展、所有的數(shù)據(jù)、所有的實驗資源應隨時公布于眾，讓全世界所有國家免費享用。在實施過程中，各國科學家精誠合作、共享材料、共享數(shù)據(jù)，共同攻關。這在人類自然科學史上，是史無前例的。人類基因組計劃與另兩個有全球性意義的項目，即曼哈頓原子彈計劃和阿波羅登月計劃相比，更顯示了人類的諧同與進步。,4.意義：,材料 1989年美國成立“國家人類基因組研究中心”。諾貝爾獎獲得者、 DNA分子雙螺旋模型提出

7、者沃森出任第一任主任。1990年，歷經(jīng)5年辯論之后，美國國會批準美國的“人類基因組計劃”于同年10月1日正式啟動。美國的人類基因組計劃總體規(guī)劃是：擬在15年內(nèi)至少投入30億美元，進行對人類全基因組的分析。此計劃在1993年作了修改，其主要內(nèi)容包括：人類基因組的基因圖構建與序列分析；人類基因的鑒定；基因組研究技術的建立；人類基因組研究的模式生物；信息系統(tǒng)的建立。此外，還有人類基因組研究的社會、法律與倫理問題，交叉學科的技術訓練，技術的轉讓，研究計劃外延等共9方面的內(nèi)容,5.應用價值：,追蹤疾病基因,估計遺傳風險,用于優(yōu)生優(yōu)育,建立個體DNA檔案,用于基因治療,基因診斷“基因探針” 基因探針，是一

8、段帶有檢測標記，且順序已知的，與目的基因互補的核酸序列(DNA或RNA)。 基因探針通過分子雜交與目的基因結合，產(chǎn)生雜交信號，能從浩翰的基因組中把目的基因顯示出來。,,討論:誰有權利知道基因檢測的結果?,1.個人知道自己的基因檢測結果有什么價值？ 可以判定自己的身體健康狀況，可以避免與環(huán)境因素有關的遺傳病發(fā)病，根據(jù)基因信息養(yǎng)成適合自己的生活習慣等等。 2.保險公司、企業(yè)雇主為什么想獲得他人的基因信息？ 如果雇員的基因信息表明健康狀況有問題，可以拒聘；保險公司了解了個人的基因信息，可以根據(jù)被保險人不同的情況收取相應的保險費。,1、基因治療是指（ ） A.把健康的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募毎校_ 到治療疾病的目的 B.對有缺陷的細胞進行修復，從而使其恢復正常， 從而達到治療疾病的目的 C.運用人工誘變的方法，使有基因缺陷的細胞發(fā)生 基因突變，從而恢復正常 D.運用基因工程技術，把有缺陷的基因切除，從而 達到治療疾病的目的,練 習,A,2、半乳糖血癥病人由于細胞內(nèi)不能合成1-磷酸半乳糖尿苷酰轉移酶，從而導致體內(nèi)半乳糖積累引起肝臟等功能變損。美國的一位科學家用帶有半乳糖苷酶基因的噬菌體侵染患者的離體組織細胞，結果發(fā)現(xiàn)這些組織細胞能夠利用半乳糖了，這種治療疾病的方法稱為：（ ） A.免疫治療 B.化學治療 C.基因治療 D.藥物治療,C,